Usa: modificato Dna di un paziente per curarlo

Dna modificato a un uomo con la sindrome di Hunter

L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland (California) e si dovrà aspettare tre mesi per sapere con certezza se la terapia abbia davvero funzionato. Fra tre mesi si saprà se l'esperimento è riuscito. "Sono disposto ad assumermi il rischio", ha spiegato il paziente ad Associated Press, "Spero possa aiutare me e altre persone".

Nelle terapie geniche già testate in passato il Dna viene modificato in laboratorio in cellule prelevate dal paziente e poi, una volta sicuri del risultato, reinfuse. Qualche tecnica dà risultati che non durano, altre forniscono un gene correttivo, valido come "pezzo di ricambio", ma non si può controllare dove si inserisca nel DNA, e questo può causare altri gravi problemi, come il cancro.

Una prova scientifica che potrebbe cambiare la storia.

Il malato era affetto da un problema metabolico, la sindrome di Hunter. La tecnica si chiama 'nucleasi delle dita di zinco' ed è stata tentata dagli scienziati americani per la prima volta su una persona affetta da un difetto metabolico, malata della sindrome di Hunter. I sintomi si posso attenuare tramite infusioni settimanali dell'enizima mancante; il costo di queste infusioni varia dai 100mila ai 400mila dollari l'anno e in ogni caso non prevengono i danni cerebrali. L'equipe medica è intervenuta con l'obiettivo di 'aggiustare' il gene che ha causato la patologia di cui Madeux soffre sin dalla nascita.

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